CRISPR-Cas9을 이용한 비번역 영역(UTR) 내 전사 조절 요소의 정밀 교정

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문서 역사

CRISPR-Cas9 시스템을 이용하여 유전자의 코딩 영역을 넘어선 비번역 영역(UTR) 내 특정 전사 조절 서열을 정밀하게 수정하는 기술이다.

작동 기전

  • 가이드 RNA (gRNA)를 설계하여 Cas9 효소가 목표 UTR 서열에 정확히 결합하도록 유도한다.
  • Cas9에 의해 해당 부위에 이중 가닥 절단(DSB)이 유발되며, 이는 세포의 DNA 복구 메커니즘(NHEJ 또는 HDR)을 통해 원하는 염기 치환이나 삽입/결실을 유도한다.

이 기술은 전통적인 유전자 녹아웃 방식으로는 접근하기 어려웠던, 전사 후 단계 혹은 전사 시작 부근의 미묘한 조절 요소(예: mRNA 안정성 관련 서열)를 직접적으로 타겟팅할 수 있게 하여 정밀의료 및 유전자 치료 연구의 범위를 확장시킨다.